急!合适孩子的药太少 7个临床试验项

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急!合适孩子的药太少 7个临床试验项

2019年05月21日来源: 浙江在线 记者 柴燕宏 通讯员 王雪飞

  浙江在线-健康网5月21日讯(浙江在线记者 柴燕宏 通讯员 王雪飞)儿童不是缩小版的成人,对成年人有效的药物,也许并不适用于儿童。甚至在不同年龄和身体状况的儿童之间,用药效果也存在差别。

  然而,据新华社权威报道,目前我国九成药品没有“儿童版”,儿童“用药靠掰、剂量靠猜”,专门为儿童生产的药品不足5%,专门生产儿童药品的药企还不到1%。结果是,儿童的药物不良反应是成人的2倍,新生儿更是成人的4倍。这么高的药物不良反应,与儿童用药可参考的资料和数据高度缺乏相关。

  要改善这样的局面,儿童药物临床研究就是个有效的途径。近日,浙大儿院发出公告,向社会征集7个临床试验项目的志愿者,内容涵盖特发性矮小症、重度支气管哮喘等。

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网络配图

  为什么要做儿童药物临床研究?

  如抗菌药物氯霉素,1956年前后,未经儿童研究就被广泛用于预防低体重早产儿感染,导致多名早产儿发生灰婴综合征而死亡。1958年,研究人员开始对氯霉素进行了儿童临床研究。结果发现,早产儿和新生儿肝脏内缺乏一种解毒的酶使氯霉素在肝脏内代谢发生障碍,加上早产儿及新生儿的肾脏排泄功能也不完善,造成氯霉素在体内蓄积中毒。儿童临床研究之后,氯霉素使用得到了严格的限制,使用剂量降到原用药量的1/3到1/6。

  这个案例充分说明,临床研究仅仅做成人是远远不够的。如果我们不进行儿童药物临床研究,那就相当于儿童每次用药都是在做试验,这个风险会很大。

  因为药物临床试验宝宝有救了

  2017年9月,小孙(化名)的宝宝被确诊为脊髓性肌萎缩(SMA),这是一种罕见病,国内尚无治疗的特效药物。医生说:“也许可以关注一下药物临床试验。很多新药上市前都要经过药物临床试验,参加临床试验可以让你更早用上新药。”

  在接下来的寻医问诊中,他们一次次了解有关临床试验的知识:什么是临床试验,为什么要做临床试验,为什么要做儿童临床试验……他们学会了从网站中查询临床试验公示信息,也更坚定了自己不放弃的决心。

  2019年2月,小孙夫妇在病友群里了解到一种治疗SMA的特异性药物在中国经过绿色通道获批上市,这种药很贵,疗程也很长,这个药也同时开展了临床试验,若参加临床试验很可能可以获得免费用药的机会。当她听说浙江大学医学院附属儿童医院的小儿神经病学专业是这个药物临床试验的意向选点专业时,她喜极而泣,宝宝的病有救了。

  儿童参加药物临床研究遵循“伤害最小,风险最少”原则

  儿童临床研究计划是由很多专家参与、精心设计和准备的,计划还需通过国家和研究机构严格的伦理和科学的审查。一般药物不能直接进行儿童研究,需先经过成人试验,然后按照年长至年幼的顺序,分段进行。

  儿童参加研究还需要法定监

护人签署知情同意书。同时,还要尊重儿童本人的意见。在临床研究过程中,研究人员(专科医生)会更加耐心和细心。儿童和监护人参加研究可以向研究人员咨询任何相关问题,还可以随时退出研究并不会受到任何不公正的待遇。如果研究过程中需要抽血检查,研究人员会根据儿童的年龄计算,尽量减少抽血量,使风险最小并保障儿童的安全。

  儿童药物临床研究必须遵循“伤害最小,风险最少”的原则,临床机构还需配备急救和应急措施,保障儿童的安全。国家规定:新药临床研究项目需在官方网站注册,对公众公开,开放查询。所以说儿童药物临床研究的风险是有控制的。

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  浙大儿院临床研究项目招募信息

  项目一:

  【研究名称】聚乙二醇重组人生长激素注射液(金赛增®)治疗特发性矮小的Ⅱ期临床试验(第一阶段):一项多中心、随机、阴性对照、优效的临床研究

  【适应症】特发性矮小

  【研究药物】长效生长激素水剂(聚乙二醇重组人生长激素注射液,商品名:金赛增®)

  【基本入排条件】(患儿是否符合所有入选条件,最终将由研究医生依据临床研究的方案决定)

  1. 年龄:女孩4-8周岁,男孩4-9周岁;

  2. 入组时绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值-2SD以下;

  3. 生长速率(height velocity,HV) < 5.0cm/yr;

  4. 两项不同药物GH激发试验证实GH峰值 ≥ 10.0ng/ml(任何一项药物激发试验

峰值满足即可);

  5. 骨龄 (bone age,BA):生理年龄-2岁≤BA≤生理年龄+2岁;

  6. IGF-1浓度:-2≤IGF-1 SDS≤+2;

  7. 青春发育期前儿童;

  8. 出生时体重处于同性别、同胎龄儿的正常范围;

  9.既往未接受过生长激素治疗;

  10.受试者及监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序,并签署书面知情同意书。

  【主要研究者】董关萍

  【研究专业】小儿内分泌

  详情请至内分泌科病房咨询。

  项目二:

  【研究名称】重组人生长激素注射液(赛增®)治疗特发性矮小的Ⅲ期临床试验

  【适应症】特发性矮小

  【研究药物】重组人生长激素注射液(商品名:赛增®)

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1.提供由受试者和/或其监护人签署并注明签署日期的临床研究知情同意书;

  2. 受试者及其监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序;

  3.实际年龄(chronologicalage,CA):女孩 4-9 周岁,男孩 4-10 周岁

  4. 筛选期测量的身高≤同年龄、同性别正常儿童身高均值的-2.25SD

  5. 任一药物生长激素激发试验的结果为 GH 峰值 ≥10.0ng/ml;

  6.骨龄(boneage,BA)≤实际年龄+6个月(根据各中心骨龄片判读结果判断) ;

  7.青春期前(Tanner 分期 I 期);

  8.既往未接受过 rhGH 治疗;

  9.受试者同意在整个研究期间遵守生活方式注意事项。

  详情请至内分泌科病房咨询。

  项目三:

  【研究名称】一项评估重组人生长激素注射液治疗Prader-Willi综合征的疗效和安全性的单臂、多中心的Ⅲ期临床试验

  【适应症】Prader-Willi综合症

  【研究药物】重组人生长激素注射液(商品名:赛增®)

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1. 基因检查确诊为 PWS:

通过甲基化特异性聚合酶链反应( methylation-specific polymerase chain reaction , MS-PCR ) 方法或甲基化特异性多重连接探针扩增技术(methylation-specific multiplex ligation-dependent probe amplification,MS-MLPA)或其他方法检测到染色体或基因的异常,包括父源染色体 15q11.2-q13 片段缺失,母源同源二倍体导致15q11.2-q13 区域的父源等位基因缺失,印记中心(IC)微缺失;

  2. 年龄:1 月龄(出生后满 30 天)-5 周岁;性别不限;

  3. 根据 Peabody 运动发育量表计算的总运动发育商小于 90 分,或精细运动发育商小于90 分,或者粗大运动发育商小于 90 分;三者满足其一即可;

  4. 甲状腺功能在正常参考值范围内或经替代治疗维持在正常参考值范围内者;

  5. 既往未接受过 rhGH 治疗;

  详情请至内分泌科病房咨询。

  项目四:

  【研究名称】一项评估重组人生长激素注射液治疗肾移植前慢性肾脏疾病(CKD)引起的儿童生长障碍疗效和安全性的Ⅲ期临床试验

  【适应症】慢性肾脏疾病(CKD)

  【研究药物】重组人生长激素注射液(商品名:赛增®)

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1. 诊断为CKD的患儿;

  2.根据Schwartz公式计算GFR,GFR <75ml/分钟/1.73m2;

  3. 在治疗和纠正下列CKD并发症:高血压、贫血、酸中毒、营养不良、肾性骨病、甲状腺功能减退等到适合范围内;

  4. 生理年龄:≥2周岁且≤14周岁;性别不限;

  5. 绝对身高在同年龄、同性别正常儿童身高均值-2SD以下;

  6. 骨龄:女孩≤10岁,男孩≤11岁;

  7. 青春发育期前儿童(Tanner I期)

  8. 既往未接受过生长激素治疗。

  详情至肾内科病房咨询。

  项目五:

  【研究名称】一项多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的3 期临床研究,评估Benralizumab(MEDI-563)作为附加治疗对接受中高剂量吸入性糖皮质激素+长效β2 受体激动剂仍未控制的哮喘患者的疗效和安全性

  【适应症】重度支气管哮喘

  【研究药物】Benralizumab(MEDI-563)

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1.确诊患有哮喘至少6个月

  2.目前使用中高剂量吸入性糖皮质激素+长效 β2 受体激动剂(常见用药有信必可,舒利迭)仍未控制

  详情请至呼吸内科病房咨询。

  项目六:

  【研究名称】一项针对中国全身型幼年特发性关节炎患者评估托珠单抗有效性和安全性的IV期、多中心、单组、开放标签研究

  【适应症】全身型幼年特发性关节炎(sJIA)

  【研究药物】托珠单抗(即雅美罗@)

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1. 筛选时的患者年龄为2-17岁(包含两端)。

  2. 需坐轮椅或卧床不起的患者不能参加。

  3. 控制不佳的糖尿病患者不能参加,定义为血红蛋白(Hgb)A1c > 8.8 mg/dL。

  4. 之前接受过托珠单抗治疗,用过2次及以上的患者不能参加。

  5. 对于当前的非甾体类抗炎药(NSAID)和皮质类固醇(CS)治疗临床效果不佳的患者。

  详情请至风湿免疫科病房咨询。

  项目七:

  【研究名称】内镜下注射黏膜填充用修饰透明质酸钠凝胶治疗儿童膀胱输尿管返流的有效性和安全性临床试验

  【适应症】儿童膀胱输尿管返流

  【研究器械】黏膜填充用修饰透明质酸钠凝胶

  【基本入排条件】(具体入选标准以试验方案为准)

  1.年龄≥1岁的儿童患者,男女不限;

  2.确诊为儿童膀胱输尿管返流,II-IV级,病程≥6个月;

  详情请至泌尿外科病房咨询。

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